直至目前为止，对Wilson病仍无病因学治疗。自Walshe创用D-青霉胺以后，取得较好效果，对本病预后亦有改观。治疗原则为早期诊断，早期与长程给予驱铜治疗。

1.驱铜疗法

（1）D-青霉胺：D-青霉胺为半胱氨酸衍化物，其分子式为ββ’-二甲基半胱氨酸，化学结构上有两个甲基与一个巯基，具有增加细胞膜通透性及铜络合作用，口服易溶解吸收，还原后-SH自肾稳定排出，达到促进铜的排出。此药毒性尚小，可长期服用。

用法：依Lange与Sternlieb最近介绍，每日1-2g，分4次，餐前半小时、夜眠前服下。直至神经症状好转，角膜色素环减轻，改为维持量，每日0.75g，长期服用。

D-青霉胺对神经精神症状改善最显著，对肝含铜量、组织学改变与肝功能亦多见好转，大多数患者实质器官病变轻微，可以完全复原。D-青霉胺对无症状型患者，给予预防性治疗，效果最佳。Stemnlieb报道此类患者75例，观察时间达10年之久，只有2例出现临床症状。他指出，D-青霉胺的治疗效果，与治疗时的病期、治疗是否正规与能否坚持长期治疗密切相关。症状好转后即停药或不能长期治疗的，疾病终将复发。国内病例报道，亦强调坚持长期治疗的重要性。

副作用：依Lange12年对肝豆状核变性的治疗经验，副作用发生率较少，一般胃肠反应不需停药，约20%治疗患者在前2个月内，可能出现发热、皮疹、白细胞或血小板减少、淋巴结肿大等过敏反应，停药后口服泼尼松，反应即可迅速过去。极少数长期治疗患者，发生肾病综合征或红斑狼疮。Lange还指出，因L-青霉胺毒性比D-青霉胺大，故一般不用。D-青霉胺因有轻度拮抗维生素B。作用，故在用D-青霉胺的同时，每日应补维生素B。25mg。

（2）锌盐：近几年有些研究报道，锌 （醋酸锌）是一种治疗Wilson病安全有效的药物，可长期服用。据介绍对D-青霉胺不能耐受者、肾功能不全和孕妇患者均可收到良效。醋酸锌用法每日3次，每次50mg，餐间口服。锌的作用机制及治疗经验，仍需继续深入研究。

          （3）二盐酸三乙基羟化四甲胺：为一种新型羟基络合剂，适用于对青霉胺不耐受者，常用剂量每日1-2g口服，其作用比青霉胺弱，但不良反应也较小。

2.限制铜摄入  避免含铜量较高食物，如豆类、坚果、乌贼、鱿鱼、蚌蛤、虾蟹、螺蚶、猪肝、羊肝、动物血、巧克力等食物应予避免。铜制用具、食具亦应禁用。

3.支持疗法与对症处理  补充维生素、保肝药、调节营养神经系药物等均属必需，儿童或贫血患者应给予铁剂治疗。Wilson病患者生活常不能自理，需他人精心照料，以防其意外。震颤或肌强直显著时，可给予苯海索、地西伴、东庭菪碱等对症处理。

          4.肝移植  1973年Starzl创用手术治疗Wilson病，先后为2例患者作原位肝移植。一例已有严重肝功能衰竭，术后半年持续排出大量铜尿，2年半后肝活检未见有铜沉积。另一例因肝功衰竭及脑病，用D-青霉胺不能控制症状而作移植术，术后3个月血铜蓝蛋白即恢复正常，6个月内亦有大量尿铜排出，1年后神经系统功能好转，2.5年后角膜色素环消失，4年后患者完全复原。2例术后生存均达5年。